세브란스병원 연구팀, 난치성 뇌전증 치료제 개발 위한 동물모델 제시

세브란스병원은 2026년 8월 6일 연세대 의대 연구진이 난치성 뇌전증 치료제 개발에 활용할 수 있는 최적의 동물모델을 찾아냈다고 밝혔다. 연구 대상은 해마에 반복적인 전기 자극을 가해 뇌전증을 유도한 흰 마우스 모델로, 해마경화증이 없는 뇌전증 환자의 상태를 가장 잘 반영하는 것으로 나타났다.

이번 연구는 난치성 뇌전증처럼 기존 약물만으로 발작 조절이 어려운 질환의 새로운 치료법 개발 과정에서 중요한 기준을 제시했다는 점에서 주목된다. 세브란스병원에 따르면 김상우 의생명시스템정보학교실 교수와 김원주 신경과학교실 교수 연구팀은 전사체 분석을 통해 뇌전증 유형별 동물모델을 찾아내고 검증하는 연구를 진행했다.

전임상 연구의 핵심 과제, 인간 질환을 반영하는 모델 찾기

신약 개발 과정에서는 사람에게 치료제를 적용하기 전 동물을 활용한 전임상 연구가 필수적으로 진행된다. 하지만 기존에는 여러 동물모델 가운데 어떤 모델이 실제 환자의 질환 특성을 가장 정확하게 보여주는지 판단할 수 있는 객관적인 기준이 부족했다. 연구팀의 이번 결과는 이러한 한계를 보완하는 접근으로 평가된다.

특히 이번 연구는 단순히 뇌전증 증상이 나타나는지를 확인하는 수준을 넘어 전사체 분석을 활용해 질환의 생물학적 특징을 비교했다는 점에 의미가 있다. 전사체 분석은 세포 안에서 어떤 유전자가 얼마나 활성화되는지를 살펴보는 연구 방법으로, 질환의 발생 과정과 치료 반응을 이해하는 데 활용된다.

김원주 교수는 “동물모델이 인간 질환을 얼마나 잘 반영하는지를 전사체 수준에서 검증한 건 세계적으로 처음”이라며 “향후 전 세계 뇌전증 전임상 연구의 새로운 이정표가 되기를 기대한다”고 밝혔다. 연구 결과는 앞으로 난치성 뇌전증 치료 후보 물질을 평가하는 과정에서 보다 정밀한 연구 방향을 설정하는 데 활용될 가능성이 있다.

난치성 뇌전증 치료 연구, 더 정확한 검증 기반 마련

뇌전증은 뇌 신경세포의 비정상적인 전기 활동으로 발작이 반복적으로 발생하는 질환이며, 일부 환자는 약물 치료에도 충분한 효과를 얻지 못한다. 특히 난치성 뇌전증 환자에게는 새로운 치료 전략 개발이 중요한 과제로 남아 있다. 이번 연구에서 제시된 동물모델은 이러한 치료제 개발 과정에서 실제 환자의 상태와 가까운 실험 환경을 제공할 수 있다는 점에서 관심을 받고 있다.

기존 전임상 연구에서는 동물모델이 실제 인간 질환을 얼마나 재현하는지가 치료제 개발 성공 가능성에 영향을 미치는 요소로 꼽힌다. 질환의 특징을 정확하게 반영하지 못하는 모델을 사용할 경우 연구 결과를 사람에게 적용하는 과정에서 한계가 발생할 수 있기 때문이다. 이번 연구는 전사체 수준의 검증을 통해 모델 선택 과정에 객관적 기준을 제시했다는 점에서 의미가 있다.

분석된다. 연구팀이 확인한 해마 자극 기반 흰 마우스 모델은 특정 뇌전증 유형의 특징을 반영하는 모델로 활용될 수 있으며, 향후 새로운 치료제 후보 물질의 효능과 작용 원리를 확인하는 연구 단계에서 활용 가치가 있을 것으로 보인다. 다만 실제 치료제로 이어지기 위해서는 추가적인 연구와 검증 과정이 필요하다.

한국 뇌질환 연구 경쟁력 확대를 위한 기반 연구

이번 성과는 특정 치료제 자체를 개발했다는 의미보다는, 치료제 개발 과정의 출발점이 되는 연구 기반을 마련했다는 데 초점이 맞춰진다. 난치성 질환은 환자마다 질환 양상이 다르고 치료 반응에도 차이가 있어, 적합한 연구모델을 확보하는 것이 신약 개발 과정에서 중요한 요소로 작용한다.

국내 연구진이 전사체 분석을 활용해 인간 질환과 동물모델 사이의 연관성을 검증한 이번 연구는 뇌전증 분야의 연구 방법론을 한 단계 발전시키는 사례로 평가된다. 질환 특성을 더 정밀하게 반영하는 모델이 확보되면 치료 후보 물질을 평가하는 과정의 신뢰성을 높일 수 있다는 점에서 연구적 가치가 있다.

한국에서 진행된 이번 연구는 뇌전증이라는 특정 질환을 넘어, 난치성 질환 치료제 개발에서 얼마나 정확한 연구 모델을 확보하느냐가 중요한 과제임을 보여준다. 세계적으로 치료 접근이 어려운 질환을 대상으로 한 신약 연구가 이어지는 가운데, 질환을 더 잘 이해하고 검증할 수 있는 기반 기술의 발전은 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어주는 중요한 단계로 평가된다.

세브란스병원 연구팀, 난치성 뇌전증 치료제 개발 위한 동물모델 제시