희귀질환 보관 | 스토리닷코리아

국내 연구진, 크라베병 동물실험서 유전자 편집 치료 가능성 확인

스토리닷코리아 편집부2개월 ago2개월 ago01 mins

국내 연구진이 차세대 유전자 편집 기술을 적용한 동물 실험에서 희귀 유전질환 크라베병의 치료 가능성을 확인했다. 임상 적용 전 단계지만 근본 치료법이 없던 질환에서 나온 초기 실증이라는 점에서 의미가 있다.

첨단재생의료 첫 승인, 희귀·난치질환 치료가 실제 적용 단계로

스토리닷코리아 편집부3개월 ago01 mins

보건복지부가 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자를 대상으로 한 첨단재생의료 치료계획을 처음 승인했다.
제도 도입 1년여 만의 첫 사례로, 혁신 치료의 현실화와 함께 안전성·접근성·사후관리 체계 구축 과제도 부각됐다.

SMA 치료제 에브리스디 급여 확대, 한국 희귀질환 치료의 전환점 되나…척수성근위축증 환자 접근성·재정·형평성 심층분석

스토리닷코리아 편집부4개월 ago4개월 ago01 mins

한국에서 척수성근위축증(SMA) 경구 치료제 에브리스디의 급여 적용이 확대되면서 환자 접근성과 치료 선택권이 크게 넓어질 수 있다는 기대가 커지고 있다.
다만 고가 희귀질환 치료의 특성상 건강보험 지속가능성, 연령·질환 단계별 형평성, 장기 효과 검증이라는 과제도 동시에 부상하고 있다.